O Ministério da Saúde aprova Scemblix para o tratamento da leucemia mieloide crónica

Este é o primeiro e único inibidor STAMP (Specifically Target the ABL Myristoyl Pocket), que oferece uma alternativa terapêutica inovadora para pacientes com LMC que apresentam resposta inadequada ou má tolerabilidade após o tratamento com dois ITKs.

O Dr. Valentín García Gutiérrez, hematologista do Hospital Universitário Ramón y Cajal e presidente do Grupo Espanhol de LMC, destaca que “a chegada do Scemblix nos permite oferecer um tratamento eficaz e seguro aos pacientes que já esgotaram suas opções terapêuticas. Pela primeira vez, temos um tratamento com um mecanismo de ação diferente dos anteriores, o que traz vantagens significativas. Além disso, seu excelente perfil de segurança terá um impacto direto na qualidade de vida dos pacientes”.

A LMC é um tipo de leucemia crónica causada pela presença do cromossoma Filadélfia, que atualmente representa entre 15% e 20% de todos os casos de leucemia. Nos últimos anos, houve avanços significativos no tratamento, como a chegada há 20 anos dos tratamentos com ITKs, que permitiram a doença ser tratada de forma crónica e alcançar uma expectativa de vida semelhante à da população em geral para os pacientes diagnosticados em fase crónica. A chegada de Scemblix traz uma nova oportunidade para os pacientes que não conseguem controlar a doença com os tratamentos atuais.

Segundo Lupe Martínez, Diretora Médica da Novartis, “há 20 anos, conseguimos mudar radicalmente o tratamento da leucemia mieloide crónica, dando uma nova esperança aos profissionais e pacientes que até então tinham um prognóstico muito desfavorável. O nosso compromisso nos levou a continuar avançando na pesquisa para melhorar os resultados e lidar com os problemas de resistência ou intolerância enfrentados por muitos pacientes. A chegada do nosso novo medicamento marca um novo marco, permitindo-nos mais uma vez transformar o tratamento da doença e oferecer uma nova alternativa aos pacientes que mais precisam”.

A aprovação do Scemblix, que possui designação de medicamento órfão pela EMA, baseia-se nos resultados do estudo pivotal ASCEMBL de fase III, que apresentou uma taxa de resposta molecular maior (RMM) quase duas vezes maior em pacientes tratados com ascimib em comparação com bosutinib (25,5% versus 13,2%, [P=0,029]), com uma taxa de descontinuação devido a reações adversas mais de três vezes menor (5,8% versus 21,1%) às 24 semanas no objetivo primário. Esses resultados foram confirmados no acompanhamento de longo prazo de 96 semanas, no qual a taxa de RMM foi mais que o dobro com o medicamento da Novartis (37,6%, IC 95%: 29,99-45,65), em comparação com bosutinib (15,8%, IC 95%: 8,43-25,96), e a taxa de descontinuação devido a reações adversas foi de 7,7% para ascimib e 26,3% para bosutinib.