Ministério da Saúde aprova o Fabhalta, o primeiro tratamento oral para a hemoglobinúria paroxística nocturna

O Ministério da Saúde, do Consumidor e da Segurança Social aprovou o Fabhalta (iptacopan) da Novartis para o tratamento da hemoglobinúria paroxística nocturna (HPN) com anemia hemolítica previamente tratada com inibidores da C5.

A HPN é uma doença rara e órfã que afeta entre 10 a 20 pessoas por milhão em todo o mundo. É geralmente diagnosticada em jovens na casa dos 30 ou 40 anos, após um longo atraso no diagnóstico, em média superior a dois anos. Trata-se de uma doença do sangue em que o sistema imunitário destrói os glóbulos vermelhos.

Nas pessoas com HPN, os glóbulos vermelhos não possuem um escudo protetor de proteínas, o que os torna vulneráveis ao ataque e à destruição pelo sistema do complemento, uma parte essencial do sistema imunitário que atua como primeira linha de defesa contra as infeções. Esta patologia pode manifestar-se de forma diferente em cada pessoa, podendo causar fadiga extrema, anemia, trombose, dificuldade respiratória e urina escura, entre outros sintomas que afetam significativamente a qualidade de vida.

De acordo com a Dra. Marta Morado, secretária-geral da SEHH e presidente do Grupo Espanhol de Eritropatologia, “apesar de os inibidores de C5 terem melhorado o prognóstico, muitos doentes continuam a sofrer de anemia crónica, o que provoca fadiga e afecta a sua qualidade de vida, e dependem também de tratamentos intravenosos no hospital”.

“Pela primeira vez, dispomos de uma opção oral para a HPN, com resultados muito positivos no controlo da doença e um perfil de segurança favorável”, afirma o Dr. David Beneitez, chefe da Unidade de Eritropatologia do Hospital Universitário Vall d’Hebron, em Barcelona.

A aprovação do Fabhalta baseia-se nos resultados dos estudos de fase III APPLY-PNH e APPOINT-PNH, que demonstraram superioridade na melhoria dos níveis de hemoglobina (Hb), na ausência de transfusões de glóbulos vermelhos e na taxa de evitamento de transfusões, juntamente com uma redução significativa da fadiga. Além disso, a sua administração oral significa maior comodidade para os doentes, eliminando a necessidade de infusões intravenosas frequentes.

Lupe Martinez, Chief Medical Officer da Novartis, afirmou: “Esta aprovação é um importante passo em frente para os doentes com HPN, que dispõem agora de um tratamento oral que melhora a sua autonomia e qualidade de vida, permitindo-lhes um maior controlo sobre a sua doença.