Bial acelera investigação em doenças raras com biotecnológica Orphan

Retomar o desenvolvimento de terapias promissoras que estavam em fase de ensaios clínicos, mas que foram descontinuadas pelas empresas que nelas estavam a trabalhar devido a “desafios financeiros e de mercado”. É este o objetivo da Orphan Therapeutics Accelerator (OTXL), que a portuguesa Bial vai integrar como membro fundador.

A farmacêutica liderada por António Portela assinou um acordo com esta biotecnológica americana sem fins lucrativos, fundada em junho de 2024 para dar resposta aos desafios da investigação e comercialização de terapias para doenças raras, na sua maioria genéticas, progressivas e crónicas, que afetam mais de 400 milhões de pessoas em todo o mundo.

Como um dos membros fundadores da OTXL, a farmacêutica sediada na Trofa, que tem precisamente como principais áreas de foco as neurociências e as doenças raras, terá um “papel fundamental na seleção, nas fases finais de desenvolvimento e na comercialização de um conjunto de programas terapêuticos” que serão anunciados nos próximos meses.

Através do “financiamento estratégico” da Bial e de outros parceiros – além de farmacêuticas, a OTXL está a assinar acordo com empresas especializadas em investigação clínica, em fabrico farmacêutico e fornecedores de plataformas baseadas em Inteligência Artificial –, prevê arrancar “brevemente” com dois a três programas terapêuticos para doenças ultra raras com “grande necessidade de tratamento”.

A ideia da aceleradora, que espera tornar-se autossustentável num prazo de quatro a seis anos, é expandir depois para outros programas. É que quando um tratamento desenvolvido pela OTXL é aprovado e gera receitas, uma parte é devolvida para financiar programas adicionais, explica a empresa portuguesa num comunicado de imprensa divulgado esta quarta-feira. Contabiliza que existem atualmente mais de 11 mil doenças raras diagnosticadas, das quais 95% não têm tratamento.

Há muitos tratamentos promissores que não têm continuidade e que poderiam beneficiar crianças e outras pessoas com doenças raras.

“Há muitos tratamentos promissores que não têm continuidade e que poderiam beneficiar crianças e outras pessoas com doenças raras. (…) Muitas vezes, estes tratamentos produziram resultados significativos para os doentes nos ensaios clínicos, mas a investigação no domínio das doenças raras nem sempre pode ser abordada de uma perspetiva tradicional. O nosso objetivo, ao apoiar este projeto ambicioso, é fazer com que alguns destes tratamentos possam ser novamente investigados”, aponta Smitha Jagadish, responsável pela área de doenças raras na Bial.

Fundada em 1924, a Bial tem atualmente unidades de produção e de investigação e desenvolvimento (I&D) em Portugal e conta com filiais em Espanha, Alemanha, Reino Unido, Itália, Suíça e nos EUA. Entre os medicamentos próprios – lançou o Zebinix (epilepsia) em 2009 e o Ongentys (Parkinson) em 2016 – e acordos de licenciamento, em que assenta a estratégia de internacionalização da empresa, os produtos Bial estão presentes em mais de 50 países.

A empresa nortenha tem também em desenvolvimento um novo tratamento para a doença de Parkinson (BIA 28), que recentemente atingiu um “marco fundamental” com um primeiro doente a completar o ensaio clínico de fase 2 (activate). É o composto em fase mais avançada no pipeline da empresa familiar, que emprega 800 pessoas e em 2023 gerou receitas de quase 340 milhões de euros.

No início deste mês, a Bial anunciou também que, na sequência do acordo de licenciamento exclusivo com a norte-americana Sumitomo Pharma America para a comercialização do medicamento para a doença de Parkinson Kynmobi na União Europeia e no Reino Unido, vai lançar em Portugal e em Espanha esta película que os doentes já medicados colocam sob a língua sempre que a medicação principal perde efeito.