Chega a Espanha um novo tratamento para a amiloidose cardíaca por transtiretina

A Bayer anunciou esta segunda-feira a disponibilidade em Espanha do Beyonttra (acoramidis).

Beyonttra é uma molécula pequena, seletiva e de administração oral, concebida para atuar sobre a origem da doença através da redução dos depósitos de amilóide no coração e do abrandamento da sua progressão, segundo informou a Bayer.

A ATTR-CM é uma patologia grave, subdiagnosticada e subtratada, produzida pela desestabilização da proteína TTR, essencial em funções como o transporte de tiroxina e vitamina A. A sua desdobramento gera fibrilas amilóides que alteram a estrutura e a função do coração, podendo resultar em insuficiência cardíaca, hospitalizações recorrentes, deterioração funcional e mortalidade prematura. A sobrevivência média sem tratamento situa-se entre 2,6 e 3,6 anos.

A doença pode afetar mais de 400 000 pessoas em todo o mundo, a maioria ainda sem diagnóstico, devido a sintomas inespecíficos como fadiga, dispneia ou edemas. Os pacientes esperam em média 39 meses até receberem um diagnóstico correto, e até 60% consultam três ou mais médicos antes de chegarem ao diagnóstico definitivo.

Apesar dos recentes avanços, persistem desafios no tratamento clínico e terapêutico da ATTR-CM. Segundo o Dr. Pablo García-Pavía, chefe da Unidade de Cardiopatias Familiares do Hospital Puerta de Hierro Majadahonda, «a disponibilidade de uma nova alternativa que estabiliza quase completamente a TTR, contribuindo para uma menor produção de fibrilas amilóides, representa um avanço relevante na prática clínica. Esta nova terapia permite intervir em fases mais precoces do processo patológico, podendo oferecer aos doentes mais tempo de vida e mais tempo fora do hospital, abrindo novas perspetivas no tratamento da ATTR-CM».

Beyonttra atua como um modulador oral seletivo, estabilizando praticamente por completo (≥90%) a TTR, inspirando-se numa mutação natural protetora, a T119M, observada em algumas pessoas, conseguindo uma maior estabilidade natural da TTR. É o único estabilizador com este nível de estabilização, de acordo com a ficha técnica. O seu mecanismo evita o desdobramento da TTR e a formação de fibrilas amilóides, preservando a função cardíaca e prolongando a sobrevivência.

A Dra. Rocío Eiros Bachiller, cardiologista do Hospital Universitário de Salamanca, destaca que os dados clínicos mostram «diferenças rápidas em comparação com o placebo em variáveis de qualidade de vida e em biomarcadores-chave, além de resultados excelentes e também rápidos em mortalidade e hospitalização cardiovascular. Esta nova terapia oferece uma oportunidade real para modificar o curso da doença, com resultados rapidamente mensuráveis e observáveis».

A aprovação baseia-se no ensaio de fase III ATTRibute-CM, que avaliou o acoramidis em comparação com o placebo em pacientes com ATTR-CM de tipo selvagem ou variante. Os resultados mostraram que os doentes tratados tinham uma probabilidade 80% maior de alcançar um melhor desfecho clínico global, bem como uma redução de 36% no risco combinado de mortalidade por qualquer causa ou primeira hospitalização cardiovascular aos 30 meses. O tratamento também reduziu em 50% a taxa anualizada de hospitalizações cardiovasculares, com melhorias adicionais na capacidade funcional e qualidade de vida, e uma estabilização praticamente completa da TTR. Além disso, demonstrou um perfil de segurança mantido a longo prazo.

O diretor médico da Bayer Espanha, Dr. Guido Senatore, sublinha que este lançamento representa «mais um passo nessa trajetória, ao oferecer uma solução pioneira para uma doença de alta complexidade, onde até agora as opções eram muito limitadas».